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FAQ des enjeux sociaux et éthiques

 Préparé par l'infrastructure Enjeux socio-éthiques et juridiques des thérapies cellulaires et tissulaires

 (mise à jour 18 novembre 2019)

Quels sont les enjeux sociaux et éthiques soulevés par les cellules souches?
  

Il y a plusieurs enjeux à considérer lorsqu'on pense à la recherche avec les cellules souches. Celle-ci soulève des questions quant à la vie privée, le consentement, le droit de propriété et la commercialisation. Bien que ces enjeux soient de portée générale, ils ne sont pas uniques à la recherche avec les cellules souches, mais sont habituellement soulevés par la recherche biomédicale en général.

De plus, la recherche avec les cellules souches suscite des débats portant sur l’utilisation des embryons humains. Selon certains points de vue religieux et culturels, la recherche avec les cellules souches embryonnaires transgresse le caractère sacré de la vie humaine. Certains opposants affirment que les embryons ne devraient jamais être utilisés comme un moyen pour atteindre un but. Tandis que d’autres experts soutiennent qu’il existe toujours un risque d’exploitation des femmes, étant donné l’exigence d’ovules ou d’ovocytes dans la recherche avec les cellules souches (1).

Plusieurs experts s’inquiètent aussi au sujet de l’émergence d’un marché de thérapies à base de cellules souches non éprouvées. De tels traitements, manquant de fondement scientifique, posent des risques à la sécurité des patients et peuvent également avoir des effets négatifs sur le développement de thérapies authentiques ; notamment si l’arrivée de traitements dangereux et inutiles décourage les bailleurs de fonds, les investisseurs et surtout le public (c.-à-d. leur confiance dans l’intégrité des chercheurs). Enfin, il existe un phénomène de « tourisme médical » – c’est-à-dire les individus qui cherchent des traitements à base de cellules souches dans des pays ayant un environnement réglementaire plus permissif. Ceci soulève des questions éthiques importantes, entre autre, cela peut engendrer des coûts humains et économiques pour le pays d’origine lors de leur retour, tout en laissant ces individus sans protection adéquate (2).  Afin de fournir aux individus une analyse plus équilibrée des risques et des avantages associés à de telles thérapies cellulaires non éprouvées, des documents d’information et des directives sont en cours d’élaboration (ex. « Tourisme médical : Les dangers potentiels » élaboré par CellCAN).

(1) Voir Padma Nambisan, “Chapter 3 – Stem Cell Research,” in An Introduction to Ethical, Safety and Intellectual Property Rights Issues in Biotechnology (Elsevier Inc, 2017).

(2) Voir Sarah Chan, "Current and emerging global themes in the bioethics of regenerative medicine: the tangled web of stem cell translation." Regenerative medicine 12.7 (2017): 839-851.

  
Est-ce que les thérapies à base de cellules souches sont prêtes pour la clinique?  

En dépit des réussites dans le domaine de la recherche avec les cellules souches, l'étendue des maladies pour lesquelles existent des traitements efficaces à base de cellules souches demeure limitée. À date, deux produits de thérapie cellulaire ont été approuvé au Canada, dont Prochymal et Kymriah. Même si les cellules souches ont elles-mêmes créées de l'espoir pour de nouveaux traitements contre les maladies, les traitements à base de cellules souches demeurent au stade préliminaire de la découverte et de l’utilisation en clinique. Jusqu'à maintenant, la recherche avec les cellules souches s'est largement concentrée sur l'identification, l'isolement et la différenciation des cellules souches in vitro. Avant qu'on ne puisse développer des thérapies à base de cellules souches efficaces, il reste encore beaucoup à apprendre sur la survie, la division et l'intégration des cellules souches dans un nouvel environnement tissulaire.


Pour plus de renseignements concernant les thérapies à base de cellules souches, veuillez consulter le « Guide à l'intention des patients sur les thérapies à base de cellules souches » écrit par l'International Society for Stem Cell Research (ISSCR). L'ISSCR a aussi développé un site web : « A Closer Look at Stem Cell Treatments », qui fournit des informations aux patients, à leurs familles et aux médecins afin qu'ils puissent prendre des décisions éclairées au sujet des thérapies à base de cellules souches et les cliniques offrant ces services.

  
Pourquoi est-il nécessaire de réglementer les technologies à base de cellules souches?  
L'objectif principal de la réglementation de produits thérapeutiques est d'assurer qu'ils sont efficaces et de haute qualité, et que leur usage est sécuritaire, afin de protéger la santé et la sécurité d'éventuels consommateurs ou patients. Tout produit thérapeutique comporte des risques qui doivent être évalués par rapport à leurs avantages potentiels. En raison des caractéristiques et de l'état émergent de la technologie, prendre en compte l'ensemble des enjeux de sécurité, d'efficacité et de qualité liés aux produits à base de cellules souches peut constituer un défi pour les organismes régulateurs (ex. Santé Canada, U.S. Food and Drug Administration, et l’Agence européenne des médicaments). Ces enjeux incluent les risques de sécurité pendant le traitement et le stockage de produits, les risques de contamination, le risque d'infection potentiel, le risque de formation de tumeurs et le risque de rejet immunologique.  
En quoi consiste une évaluation éthique et pourquoi est-elle nécessaire?  

Avant d'amorcer toute étude clinique impliquant des humains, la recherche doit recevoir l'approbation éthique de l'institution où la recherche aura lieu afin d'assurer que les participants seront dûment protégés. Bref, une évaluation par le comité d’éthique de la recherche (CER) a pour but d’assurer l’acceptabilité éthique des recherches avec des êtres humains. Le CER est composé d'experts indépendants en science, en recherche clinique, en éthique, en droit, ainsi que des représentants du public/des patients analyserons les aspects éthiques du projet de recherche dans le but d'assurer la protection des participants.

Le CER évaluera entre autres :
•    Le protocole de recherche ;
•    Les documents d'information et le formulaire de consentement ;
•    Les stratégies de recrutement ;
•    Les implications éthiques des méthodes et du devis de la recherche (art. 2.7 EPTC 2 (2018)) (3)  ;
•    Si les bénéfices potentiels sont plus importants que les risques (art. 2.9 EPTC 2 (2018)) ;
•    Le cadre de suivi des participants (at. 2.8 & 6.14 EPTC 2 (2018)).

Le CER adopte une approche proportionnelle pour l’évaluation du projet de recherche, qui est déterminé par le niveau de risque associé à la recherche (art. 2.9 EPTC 2 (2018)). Cette évaluation de l’éthique de la recherche doit être continu pendant toute la durée d’un projet (art. 2.8 EPTC 2 (2018)). Une fois l'étude approuvée par le comité d'éthique, les chercheurs peuvent commencer le recrutement.

Il est à noter que si la recherche est avec des cellules souches pluripotentes humaines qui ont été dérivées d’une source embryonnaire ou qui seront transférées chez des êtres humains ou des animaux, elle devra être évaluée et approuvée préalablement par le Comité de surveillance de la recherche sur les cellules souches (CSRCS), qui a été mis sur pied par les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) (art. 12.10 EPTC 2 (2018)). Cette preuve d’approbation devra ensuite être fournit au CER.

(3)  Conseil de recherches en sciences humaines, Conseil de recherches en sciences naturelles et en génie du Canada, Instituts de recherche en santé du Canada (2018). Énoncé de politique des trois conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains – EPTC 2. Disponible : http://www.pre.ethics.gc.ca/fra/policy-politique_tcps2-eptc2_2018.html.

  
Quels sont les politiques et les documents de principes internationaux clés qui abordent la recherche avec les cellules souches?  

L'ISSCR est un organisme qui facilite la collaboration internationale des chercheurs dans le domaine des cellules souches. L'ISSCR cherche à harmoniser les principes éthiques à travers l'adoption des « Guidelines for Stem Cell Research and Clinical Translation » (2016 mise à jour 2021). Axées sur l’intégrité de la recherche, la primauté du bien-être des patients, la transparence et la justice sociale, ces lignes directrices encouragent des pratiques responsables, transparentes et uniformes à l'échelle mondiale. Ces lignes directrices encouragent la communauté de recherche à communiquer avec le public de façon responsable et de transmettre des renseignements justes reliés au progrès, les échecs, les bénéfices et les risques de la recherche avec les cellules souches. Elles incluent des standards pour les données de recherche et imposent un processus de surveillance spécialisé pour les projets de recherche portant sur les cellules souches, qui soulèvent des questions éthiques. De plus, ce document décrit qu’un traitement potentiel à base de cellules souches doit subir des essais cliniques rigoureux avant qu’une autorisation de vente puisse être accordée. Enfin, elles soulignent aussi l’importance d’assurer le consentement éclairé des donneurs de matériaux biologiques dans le contexte de recherche et dans l’application clinique des cellules souches.

Pour plus de renseignements, veuillez consulter les liens suivants :

•    The ISSCR Releases Updated Guidelines for Stem Cell Research and Clinical Translation https://www.isscr.org/news-publicationsss/isscr-news-articles/article-listing/2021/05/26/the-isscr-releases-updated-guidelines-for-stem-cell-research-and-clinical-translation 
•    ISSCR’s Stem Cell Guidelines: A Commitment to Patients and the Public – https://www.isscr.org/professional-resources/news-publicationsss/isscr-news-articles/blog-detail/stem-cells-in-focus/2017/04/17/isscr-s-stem-cell-guidelines-a-commitment-to-patients-and-the-public
•    Kimmelman, Jonathan, et al. "New ISSCR guidelines: clinical translation of stem cell research." The Lancet 387.10032 (2016): 1979-1981 – https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(16)30390-7/fulltext
•    Daley, George Q., et al. "Setting global standards for stem cell research and clinical translation: the 2016 ISSCR guidelines." Stem Cell Reports 6.6 (2016): 787-797 – https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2213671116300418?via%3Dihub

  
Quelles sont les politiques internationales clés pour la réglementation des thérapies à base de cellules souches et des essais cliniques?  

Les principes directeurs de l'Organisation Mondiale de la Santé (OMS) sur la transplantation de cellules, de tissus et d'organes humains (2010) fournissent un cadre éthique pour l'approvisionnement et la transplantation de cellules, tissus et organes humains pour des fins thérapeutiques.

En Europe, l'Union Européenne a introduit le Règlement (CE) n° 1394/2007 afin de promouvoir l'harmonisation et la supervision des produits de thérapie cellulaire et d'autres « médicaments de thérapie innovante » (MTI). Selon ce règlement, les MTI sont définis comme étant soit des produits thérapeutiques complexes, des produits de thérapie cellulaire somatique, ou des produits issus de l'ingénierie tissulaire pour usage humain. Le règlement aborde aussi l'autorisation de la mise sur le marché, les exigences d'étiquetage et les procédures de suivi post-autorisation pour des fins de traçabilité. Dans le cadre de ce règlement, le Comité pour les médicaments de thérapie innovante (CAT), un comité d'experts multidisciplinaires en charge de l'examen de la qualité, de l'innocuité et de l'efficacité des MTI selon les standards établis, a été mis en place au sein de l'Agence européenne des médicaments (AEM) (voir : Règlement (CE) n° 1394/2007 du Parlement européen et du Conseil du 13 novembre 2007 concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) n° 726/2004). De plus, le Règlement (UE) n° 536/2014 sur les essais cliniques vise à harmoniser le processus d’approbation pour les essais cliniques à travers l’Union Européenne et met en place un système d’évaluation commun pour les essais cliniques multinationaux (voir : Règlement (UE) n° 536/2014 du Parlement européen et du Conseil du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain et abrogeant la directive 2001/20/CE).


Pour plus de renseignements sur le contexte européen, veuillez consulter :
•    Bell, Jessica, et al. "Governing Stem Cells: Regenerative Medicine in Europe – The Vision and Recommendations from the EUCelLEX Project." (2018) – https://papers.ssrn.com/sol3/papers.cfm?abstract_id=3347724&download=yes

Aux États-Unis, le U.S. Food and Drug Administration (FDA) réglemente les produits obtenus à partir de cellules et tissus humains qui sont considérés comme étant des drogues et/ou des produits biologiques. La réglementation de ces produits est effectuée par le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), un centre au sein de la FDA. Avant d’entreprendre un essai clinique, les chercheurs ou les promoteurs doivent présenter une demande pour obtenir la désignation de « Investigational New Drug » (IND). Après l’achèvement de l’essai clinique, la FDA impose des tests réalisés au préalable de la mise sur le marché, afin d’évaluer la sécurité et l’efficacité des produits. La FDA occupe aussi un rôle de surveillance, notamment sur les cliniques promouvant des traitements à risques élevés.

  
Quel est l'encadrement normatif gouvernant la recherche avec les cellules souches au Canada?  
L'encadrement normatif canadien gouvernant les cellules souches se limite principalement au contexte de la recherche, notamment en lien avec les embryons humains. Pour avoir un aperçu complet de l'encadrement en matière de recherche sur les cellules souches, il faut tenir compte de différentes lois et lignes directrices :
•    La Loi sur la procréation assistée (2004) autorise la recherche avec les cellules souches à l’intérieur d’un cadre défini. Elle interdit le clonage (art. 5(1)(a)), ainsi que la création d'embryons pour des fins de recherche (art. 5(1)(b)). Une personne qui contrevient à l’article 5 peut encourir une amende jusqu’à $500,000 et une peine de prison jusqu’à 10 ans, ou l’une de ces sanctions (art. 60). Cependant, la Loi permet l’utilisation des embryons créés dans le cadre de la procréation assistée, mais qui ne sont plus requis pour cet usage. De même, elle permet la dérivation de cellules souches issus de tels embryons humains. L’utilisation de ces embryons excédentaires est permise à condition que les donneurs d’embryons et les donneurs de gamètes ont consentit à l’utilisation de ceux-ci à des fins de recherche (art. 8).
•    L’Énoncé de politique des trois Conseils : Éthique de la recherche avec des êtres humains – EPTC 2 (2018) est une politique commune du Conseil de recherches en sciences humaines, le Conseil de recherches en sciences naturelles et en génie du Canada et les Instituts de recherche en santé du Canada. Le Chapitre 12F de l'EPTC 2 porte sur la « Recherche avec des cellules souches pluripotentes ». Ce chapitre établit les balises et les critères de recherche. Par exemple, il faut obtenir le consentement des donneurs d’embryons à nouveau avant de débuter la recherche avec des cellules souches (art. 12.12 EPTC 2 (2018)).
Le CSRCS veille à la conformité de tels projets avec l’EPTC 2. Bref, les projets de recherche avec des cellules souches pluripotentes humaines qui ont été dérivées d’une source embryonnaire ou qui seront transférées chez des êtres humains ou des animaux, devraient être évaluée et approuvée par le CSRCS (art. 12.10 EPTC 2 (2018)). Cette preuve d’approbation devra ensuite être fournit au CER institutionnel. L’évaluation mené par le CSRCS au niveau national et celle conduite par le CER au niveau local se déroulent en parallèle. De plus, le CSRCS a un rôle consultatif concernant les conséquences scientifiques, éthiques, légales et sociales de la recherche avec les cellules souches humaines, ainsi que par rapport aux applications cliniques potentielles de cette recherche. L’EPTC 2 (2018) propose la création d'un registre national de lignées de cellules souches embryonnaires générées au Canada, qui serait accessible électroniquement (art. 12.15 EPTC 2 (2018)). Enfin, toutes les cellules ou lignées cellulaires humaines devraient être codifiés ou anonymisés avant leur livraison (art. 12.16-12.17 EPTC 2 (2018)).

  
Quel est l'encadrement normatif gouvernant les thérapies à base de cellules souches au Canada?  

Au Canada, l'examen et l'approbation des essais cliniques impliquant les produits thérapeutiques, incluant les produits à base de cellules souches, relèvent de la responsabilité de la Direction générale des produits de santé et des aliments (DGPSA) de Santé Canada, établie en vertu de la Loi sur les aliments et drogues (LAD) (1985). Au sein de la DGPSA, des essais cliniques impliquant des drogues « pharmaceutiques » et des « dispositifs médicaux » relèvent de l'autorité de la Direction des produits thérapeutiques (DPT), alors que les essais cliniques impliquant les drogues biologiques ou « produits biologiques » relèvent de la responsabilité de la Direction des produits biologiques et des thérapies génétiques (DPTBTG).

Généralement, les thérapies cellulaires et géniques sont réglementées comme des « drogues » selon la LAD (Annexe D) et le Règlement sur les aliments et drogues (Partie C et Titres 1A, 2, 4, 5 et 8). Quiconque souhaitant mener un essai clinique doit soumettre une Demande d'essai clinique (DEC) selon la Partie C, Titre 5 du Règlement sur les aliments et drogues. En 2007 le Règlement sur la sécurité des cellules, tissus et organes humains destinés à la transplantation (règlement sur les CTO) est entré en vigueur. Ce règlement aborde les enjeux de sécurité dans le traitement des tissus, des cellules et des organes humains, et s'assure que les risques potentiels reliés aux transplantations sont atténués et minimisés.

Voir : «  De la recherche à la thérapie cellulaire : Tout ce que vous devez savoir », élaboré par CellCAN

Pour plus de renseignements, voir les trois documents d’orientation publiés par Santé Canada et un survol du contexte canadien :
1.    Exposé de principes de Santé Canada– Produits de thérapie cellulaire autologue (2019) – https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/produits-biologiques-radiopharmaceutiques-therapies-genetiques/information-demandes-presentations/lignes-directrices/therapie-cellulaire-expose.html
2.    Ligne directrice: Préparation des demandes d’essais cliniques sur l’utilisation de produits de thérapie cellulaire sur les humains (2015) – https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/medicaments/demandes-presentations/lignes-directrices/essais-cliniques/ligne-directrice-preparation-demandes-essais-cliniques-utilisation-produits-therapie-cellulaire-humains.html
3.    Ligne directrice à l’intention de l’industrie: Évaluation prioritaire des présentations de drogues (2009) – https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/medicaments/demandes-presentations/lignes-directrices/evaluation-prioritaire/intention-industrie-presentations-drogues.html
4.    Chisholm, Jolene, et al. "Current state of Health Canada regulation for cellular and gene therapy products: potential cures on the horizon." Cytotherapy 21.7 (2019): 686-698 – https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1465324919300416

  
Quel est l'encadrement normatif gouvernant les cellules souches au Québec?  

Présentement, il n'y a pas de cadre normatif québécois spécifique relative aux cellules souches. Donc, c'est l'encadrement fédéral qui s'applique. Toutefois, les dispositions générales du Code Civil du Québec ayant trait à la recherche avec des humains et l'utilisation des tissus humains pourraient s'appliquer indirectement à la recherche avec les cellules souches embryonnaires humaines (art. 11 à 25 C.c.Q.).

Ressources utiles:

-    ISSCR. Stem Cell Facts – https://www.closerlookatstemcells.org/wp-content/uploads/2018/10/stem-cell-facts.pdf

  • Un guide contenant des informations de base sur les cellules souches
  • Inclut un glossaire de termes essentiels

 

-    ISSCR. Stem Cell Treatments: What to Ask – https://www.closerlookatstemcells.org/stem-cells-medicine/stem-cell-treatments-what-to-ask/

  • Une ressource pour les patients qui énumère des questions qui devraient être posés avant d’accéder à des thérapies à base de cellules souches

 

-    Ontario Institute for Regenerative Medicine (OIRM). About Stem Cell Therapies – https://oirm.ca/for-patients/about-stem-cell-therapies/

  • Une ressource qui fournit des informations à propos des thérapies à base de cellules souches

 

-    National Institutes of Health (NIH). Stem Cell Information – https://stemcells.nih.gov/info.htm

  • Une ressource américaine contenant des informations de base sur les cellules souches et les essais cliniques

 

-   EuroStemCell. Education Resources – https://www.eurostemcell.org/education-resources

  • Contient des ressources éducatives sur les cellules souches

 

-    RegMedNet. Ethics & Policy – https://www.regmednet.com/channels/195-ethics-policy

  • Contient des articles traitant des enjeux éthiques et politiques concernant la recherche avec les cellules souches et la médecine régénérative