Le pilier thématique 1 couvre des sujets en lien avec des maladies et des tissus liés à l’appareil musculo-squelettique (muscles, os, tendons, cartilage) et le système nerveux (nerfs, cerveau).

Exemples de projets phare :

• Développement d’outils en lien avec la thérapie génique pour les maladies rares touchant les muscles;
• Étude de la biologie des cellules souches musculaires;
• Hydrogel pour le transfert de cellules souches pour la régénération de disques intervertébraux;
• Modulation de la fibrose en sclérose systémique par le biais de cellules mésenchymateuses;
• Réparation des nerfs périphériques par le biais de la différenciation de fibroblastes en cellules de Schwann.

Le pilier thématique 2 couvre des sujets en lien avec des maladies et des tissus liés au système circulatoire (vaisseaux sanguins, cœur), aux poumons, au système digestif (notamment le microbiote intestinal), aux reins et à la vessie. Cet axe regroupe également les travaux portant sur des maladies métaboliques tel que le diabète.

Exemples de projets phare :

• Utilisation de cellules souches hématopoïétiques pour régénérer le muscle cardiaque;
• Reconstruction de l’œsophage en utilisant des cellules souches;
• Optimisation de la transplantation d’îlots pancréatiques selon le protocole d’Edmonton;
• Conditionnement pharmacologique pour optimiser la performance clinique des greffes.

Le pilier thématique 3 couvre des sujets en lien avec des maladies et des tissus liés à la peau et aux différentes structures de l’œil (cornée, rétine, choroïde).

Exemples de projets phare :

• Optimisation de la reconstruction de peaux autologues par génie tissulaire pour le traitement des grands brûlés;
• Combinaison du génie tissulaire et de la thérapie génique pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse;
• Thérapie génique des maladies de la rétine et des tissus du fond de l’œil
• Biologie des cellules souches limbiques (cornée) et la cicatrisation cornéenne

Le pilier thématique 4 couvre des sujets en lien avec des thérapie ou la biologie du cancer ainsi que le développement d’immunothérapies.

Exemples de projets phare :

• Transfert clinique de thérapies innovantes (nouveaux récepteurs antigéniques chimériques, récepteurs T transgéniques, cellules antigène- ou pathogène-réactives);
• Développement de thérapies adjuvantes pour supporter l’immunité anti-cancer (microbiote);
• Thérapie génique des maladies congénitales, telles que les hémoglobinopathies, l’hémophilie et certaines immunodéficiences;
• Optimisation des opérations des opérations en lien avec la conservation et l’administration de produits cellulaires.

La base d’un traitement de médecine régénératrice efficace reste néanmoins son ancrage dans les mécanismes biologiques fondamentaux qui régissent ses aspects fonctionnels. L’Axe 1 couvre différents sujets et regroupe les plateformes associées au réseau qui sont essentielles pour élaborer des thérapies, mieux comprendre leur mécanistique et mettre en place des modèles d’étude optimaux pour la compréhension des pathologies.

La médecine régénératrice impose donc une nouvelle conception de la biofabrication – notamment au niveau de la mise à l’échelle, de la gestion de la qualité, du mode d’entreposage et de livraison du produit thérapeutique. Les coûts associés à la production de thérapies cellulaires, tissulaires et géniques sont élevés en raison de la nature personnalisée de ces traitements (productions souvent uniques), des besoins en main d’oeuvre qualifiée selon les bonnes pratiques de fabrication (good manufacturing procedures – GMP), d’infrastructures de haut niveau répondant à des normes de qualités élevées (« salles blanches ») et des réactifs sophistiqués (vecteurs viraux par exemple).

L’Axe 3 couvre tous les aspects de recherche clinique axée sur l’amélioration de la santé en lien avec les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques, mais également la recherche sur l’acceptabilité sociale et juridique des thérapies, sur l’évaluation des schémas de soins et sur l’évaluation des enjeux économiques associés à ces nouveaux traitements (accès, remboursement, etc.). Ces aspects de la recherche en médecine régénératrice sont de plus en plus mis en lumière étant donné la multiplication des thérapies qui seront disponibles pour les patients au Québec.